2026年9月，AI制药公司英矽智能宣布，其AI设计的新药rentosertib在人体试验中首次实现“衰老时钟”倒退。该药原用于治疗特发性肺纤维化，42名平均67岁的患者服药四周后，体内近三千种蛋白发生显著变化，六套独立衰老模型一致显示其生物年龄倒退3至6年。该药采用“先衰老后疾病”策略，通过治疗年龄相关疾病验证抗衰效果，为长寿研究探索出商业与临床并行的可持续路径。AI技术与中国高效临床体系正大幅缩短研发进程，人类破解不可逆衰老迈出关键一步。

9月17日，Anthropic宣布用Claude优化30多个生物分子模型，并联合发起蛋白质设计公开赛，提供最高100万美元积分，但条款将中国等国排除在外。打脸的是，就在前一天（16日），刚成立一周的AI制药初创公司Geodesic Intelligence已率先挂出同量级悬赏。与Anthropic不同，Geodesic不仅提供100万美元现金悬赏问题与解法，且面向全球开放，无国籍限制。Anthropic此举疑似“蒸馏”了Geodesic的创意。Geodesic致力于打造全栈AI制药闭环，两家公司的竞赛标志着药研领域正重金悬赏破局，争夺定义行业未来十年的话语权。

8月19日，莫德纳与默沙东宣布，双方联合研发的AI辅助个性化mRNA癌症疫苗Intismeran在黑色素瘤Ⅲ期临床获积极结果，成为首款闯过Ⅲ期的mRNA癌症疫苗。但投行预测其单人采购价或达47.5万美元（约318万元人民币），叠加联合用药总费用或超460万元，引发“天价”争议。高价源于“一人一药”的定制成本与十年研发投入。尽管面临可及性挑战，该疫苗显著降低了复发与转移风险，标志着AI制药与癌症治疗迈出关键一步，未来能否惠及普通大众仍待观察。

2026年8月18日，Anthropic宣布其Claude模型成功从头设计出自然界不存在的蛋白质结合剂。在15个靶点测试中，Claude命中率高达22%-35%，远超行业10%-15%的平均水平，耗时从数周压缩至两天，部分单靶点成绩更超越人类专家。这标志着AI在生物医学领域的重大突破。然而，从蛋白质设计到新药上市仍需经历漫长的临床与审批流程，创始人Amodei“5-10年攻克大部分疾病”的预言仍显遥远。此外，AI设计蛋白面临免疫排斥、脱靶及生物武器滥用等安全风险，该技术暂不对普通用户开放。目前，AI制药已成为科技巨头竞相布局的新金矿。

【哈佛辍学前OpenAI研究员创业AI制药，斩获20亿美元估值】2024年3月从哈佛辍学加入OpenAI的Miles Wang，后携前同事离职创办AI制药公司。尽管尚无官网与管线且无生物学学位，但正洽谈Lightspeed领投的2亿美元融资，估值达20亿美元。公司主打“老药新用”，将大模型能力迁移至科学发现。近期AI制药赛道火热，三个月内涌入约27亿美元。此天价估值折射出风投新趋势：大模型实验室正取代名校成为顶尖人才认证机构，VC不再死磕垂直行业经验，而是重注“OpenAI顶尖人才+AGI for Science”组合，押注极聪明的人解决极难问题的全新范式。

2024年，悉尼的机器学习专家保罗利用AI技术为患皮肤癌的爱犬罗茜开发个性化疫苗，成功延长其生命。通过DNA测序、ChatGPT和AlphaFold的辅助，他找到肿瘤突变蛋白并设计新抗原，最终由新南威尔士大学团队完成疫苗制备。2025年12月，罗茜接受注射后肿瘤显著缩小。然而，这一过程需专业背景与团队支持，普通人难以复制。专家指出，AI虽加速抗癌药物研发，但无法替代实验室验证和临床试验等关键环节。目前，AI在癌症诊断、靶点发现及个性化治疗中取得进展，但距离‘一键制药’仍有很长距离。警惕以‘AI治癌’为幌子的骗局，正规医疗仍是唯一可靠途径。

2月2日，AI制药企业深度智耀完成6000万美元新一轮融资，投资方包括信宸资本、金镒资本、凯泰资本等，老股东鼎晖百孚、新鼎资本继续追加。这是继去年12月完成5000万美元D轮融资后，公司在两个月内累计获得超1亿美元融资。资金将用于核心技术体系升级。深度智耀通过仿生大脑技术，为药企提供从药物研发到上市的全栈式智能解决方案，其AI临床试验方案实现“零返修”。公司还推出虚拟临床试验预演功能，推动新药研发智能化转型。投资方看好其在AI+医疗领域的潜力，认为其Multi-Agent协作能力正重塑行业模式。

2026年1月，AI制药在二级市场引发炒作热潮，但多数公司缺乏实质技术支撑。真正的AI制药公司需具备同行评审的AI模型、专业团队及高价值BD交易，而当前疯涨的企业多无原创模型或研发成果。行业经历2020-2021年资本热潮后进入融资寒冬，部分中国企业通过十年努力崭露头角，与单纯接入DeepSeek蹭概念的公司形成鲜明对比。医药基金关注靶点和临床数据，科技基金则倾向更高确定性的领域，导致AI制药在二级市场投资逻辑受限。若看好该领域，应聚焦挖掘真正龙头，而非依赖赛道思维躺赚。

1月12日，成都先导董事长李进在专访中表示，公司正高度关注代谢领域的发展机遇，这或成未来新兴方向之一。他指出，“AI+医药”在新药研发中面临三大痛点：难以找到效率切入点、缺乏系统化预测效果、数据不完整依赖人类经验。因司美格鲁肽在代谢领域的成功，全球市场开始聚焦该领域。李进认为，基于科学趋势与公司平台能力，代谢领域具有巨大潜力。（记者 黄修眉）

2025年12月30日，全球AI制药领军企业英矽智能（Insilico Medicine）成功登陆香港交易所，发行价24.05港元/股，开盘价35.00港元/股，市值达195.1亿港元，成为2025年港股市场最大Biotech IPO。英矽智能成立于2014年，以Pharma.AI平台为核心，专注通过人工智能推动药物研发，并拓展至农业、材料等领域，构建了超30个创新项目管线。公司与全球前20大药企中的13家达成软件合作，并与多家制药巨头签订授权协议，潜在收入达20亿美元。创始人Alex Zhavoronkov表示，上市将助力加速创新药物临床进程，为患者提供突破性治疗方案。启明创投自2019年起持续支持英矽智能，称其验证了AI在药物研发中的变革潜力。